Estudios de coste de la enfermedad en enfermedades raras

Los estudios del coste de la enfermedad cuantifican la carga económica de una enfermedad, que incluye costes directos de atención médica pero también costes no relacionados directamente con la atención sanitaria, y las pérdidas de productividad. Esta información puede ser útil para respaldar correctamente el proceso de toma de decisiones. 



Aunque se ha realizado un número creciente de estudios de coste de la enfermedad en las últimas tres décadas, solo un pequeño porcentaje están enfocados a enfermedades raras.

Métodos empleados en los estudios

Un estudio de coste de la enfermedad completo debe tomar la perspectiva social, es decir, incluir los costes directos e indirectos. Las pérdidas de productividad (costes indirectos) cuantifican la producción perdida debido al cese o la reducción de la productividad del paciente o de los miembros de su familia, como consecuencia de la morbilidad, la mortalidad y la discapacidad causadas por la enfermedad que se investiga; también se puede cuantificar el tiempo perdido de ocio y otras actividades, así como los cambios laborales no deseados o la pérdida de oportunidades de promoción o educación. Estas variables están presentes en el método del capital humano, pero son difícilmente cuantificables en términos monetarios.

La mayoría de los estudios utilizan el método basado en la prevalencia, es decir, estima la carga económica anual basada en la prevalencia de una enfermedad durante un año, midiendo los costes totales durante ese periodo.

Otro método está basado en la incidencia, y mide los costes de por vida desde el inicio de la enfermedad hasta su cura o el fallecimiento del paciente. 

Este enfoque puede mostrar cómo los costes varían con la duración de la enfermedad, lo que puede ser útil para planificar intervenciones dirigidas a etapas específicas y resulta adecuado para intervenciones preventivas y terapéuticas, donde la disminución de la incidencia resulta en una reducción de los costes.

Los estudios de coste de la enfermedad basados en la prevalencia y la incidencia se pueden realizar de forma prospectiva o retrospectiva. La ventaja de la forma prospectiva es que los investigadores pueden decidir qué datos se recopilan. 
Los datos pueden ser obtenidos directamente de los pacientes (método bottom-up) o de las estadísticas poblacionales (método top-down).

Coste de enfermedad en enfermedades raras

La metodología de los estudios de coste de enfermedad ha sido utilizada también en el campo de enfermedades raras, para estimar la carga de alguna de ellas. Sin embargo, la evidencia es escasa, debido a la baja prevalencia de estas condiciones y consecutivamente la falta de datos. Sin embargo, existen ejemplos de estudios de costes de diferentes enfermedades raras que utilizan alguno de los métodos descritos.

La mayoría de estos estudios utilizan el método basado en prevalencia y recogida de datos con bottom-up, como es el caso del proyecto europeo BURQOL-RD que estimó la carga socio-económica de 10 diferentes enfermedades raras en 8 países europeos. Sin embargo, también se pueden encontrar ejemplos del método basado en incidencia, a pesar de la limitación de la disponibilidad de datos agregados.

Conclusiones


Los estudios de la enfermedad tienen sus limitaciones, principalmente debido a su enfoque en los costes sin tener en cuenta los beneficios o los resultados. Para una toma de decisiones óptima con respecto a la asignación de recursos de atención médica, los estudios deben combinarse con evaluaciones económicas completas (coste-beneficio, coste-efectividad o análisis de coste-utilidad) que analicen los costes como los resultados.

El desarrollo de los estudios busca, entre sus objetivos principales, informar a los responsables de políticas sanitarias, apoyar a su vez el proceso de toma de decisiones y lograr que las políticas de salud puedan monitorizarse a partir de datos de alta calidad. Para lograrlo, se necesitan diseños sólidos capaces de medir los costes reales de la enfermedad e identificar los factores de coste.

Existe un consenso sobre la necesidad de más estudios epidemiológicos en el campo de enfermedades raras. Asimismo, los estudios de coste de enfermedad deberían estar en la agenda de los investigadores y las autoridades, para que se comprenda mejor la magnitud de la carga socio-económica de las enfermedades raras para la sociedad.

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El cribado neonatal en España y su coste-efectividad

El Programa de Cribado Neonatal busca garantizar los mejores resultados de salud para los recién nacidos. Sin embargo, incluso en países desarrollados, las desigualdades en salud están presentes en esta fase temprana de la vida debido a las variaciones existentes en el programas de cribado neonatal ofrecidos dependiendo del área geográfica. El análisis económico ha tenido un papel marginal a la hora de tomar decisiones sobre financiación dado el bajo coste directo de añadir una nueva patología al listado de cribadas mediante espectometría de masas, contribuyendo en parte a estas variaciones. Con la intención de disminuir las variaciones en España, el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, apoyado por la Red Española de Agencias de Evaluación de Tecnologías y Prestaciones del Sistema Nacional de Salud (RedETS), ha llevado a cabo un proceso de adopción de políticas de salud basado en una serie de informes de efectividad y coste-efectividad.

Un grupo de expertos en cribado neonatal fue puesto en marcha por el Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Sanidad (SNS) con el objetivo de extender el cribado neonatal en todo el territorio nacional de forma homogénea. Este grupo de trabajo recibió apoyo técnico y científico de la RedETS en forma de una serie de informes de efectividad y coste-efectividad de varias enfermedades potencialmente susceptibles de ser detectadas mediante cribado neonatal. Mientras AVALIA-t, la agencia de evaluación de tecnologías sanitarias de Galicia, realizaba informes sobre la efectividad del cribado para estas enfermedades, el Servicio de Evaluación del Servicio Canario de la Salud (SESCS) realizaba informes sobre el coste-efectividad de extender el programa de cribado neonatal a esas otras enfermedades. Utilizando estos informes como un input para la toma de decisiones, el grupo de expertos formuló recomendaciones, y el Consejo Interterritorial del SNS incluyó en el programa de cribado neonatal en España 5 nuevas enfermedades: fibrosis quística, deficiencia de acil-coenzima A-deshidrogenasa de cadena media (MCADD), deficiencia de 3-hidroxi-acil-coenzima A-deshidrogenasa de cadena larga (LCHADD), acidemia glutárica tipo I (GA-I), y anemia falciforme.

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Epidemiología de enfermedades raras: actualización y descripción general

Por Manuel Posada, Domenica Taruscio y Stephen Groft

En los últimos años el paciente ha sido el punto clave en los sistemas de salud, lo que ha llevado a un nuevo modelo de atención sanitaria más centrado en la persona basado en una estrategia de atención sanitaria de colaboración entre todos los actores que intervienen en el Sistema Nacional de Salud (SNS).

Este modelo de atención centrado en la persona usa los datos y la experiencia del paciente para orientar el encuentro clínico; favoreciendo que las opciones de tratamiento sean más efectivas y vayan en la línea de las preferencias y necesidades del paciente. Desde esta perspectiva, se asume una evaluación que permite alcanzar una toma de decisión compartida y distribuye responsabilidades de forma colaborativa, en la que los pacientes expresan su punto de vista, sus preocupaciones y expectativas sobre la enfermedad, facilitando la comunicación con el profesional y permitiendo de esta manera un plan de intervención elaborado entre los dos.

“Promover la participación de las personas en su asistencia sanitaria se considera un imperativo ético y así se establece en la Declaración de Salzburgo”

Lilisbeth Perestelo Pérez

También en el ámbito de investigación sobre las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos se continua avanzando progresivamente, y más recientemente la investigación sobre la atención centrada en la persona se ha convertido en el foco de interés. Es evidente que los pacientes con enfermedades raras se encuentran muchas veces con grandes obstáculos en la atención sanitaria debido a la baja frecuencia de sus enfermedades y la falta de experiencia de algunos profesionales sanitarios en las mismas, a ello se suma la falta de guías de práctica clínica válidas para el manejo clínico, así como a la escasez de investigación y la disparidad de opiniones profesionales dentro de cada enfermedad. Además, en muchas ocasiones, en la atención clínica en general y en el ámbito de las enfermedades raras en particular, la relación entre el paciente y el profesional sanitario puede no coincidir con los supuestos tradicionales de la atención médica.

En este sentido, la toma de decisiones clínicas en estos casos puede implicar problemas adicionales, por lo que se debe priorizar la participación de los pacientes en un proceso de información más profundo para promover una toma de decisiones informada y compartida entre pacientes y profesionales sanitarios, con el fin de que ambas partes puedan comprender mejor el problema de su salud, la perspectiva de los pacientes y su experiencia con la enfermedad, con el fin de conseguir los mejores resultados de salud posibles y una atención centrada en la persona.

Este trabajo ha sido desarrollado en colaboración de diferentes autores, entre ellos, miembros del Servicio de Evaluación del Servicio Canario de Salud (SESCS) en los siguientes capítulos:

  •      Capítulo XV “Empoderamiento y participación del paciente en la investigación”

(Autores: Lilisbeth Perestelo Perez; Amado Rivero Santana; Analia Abt Sacks; Ana Toledo Chavarri; Noe Brito; Yolanda Álvarez Pérez; Nerea González Hernández y

Pedro Serrano Aguilar)

  •   Capítulo XVI “Métodos de costo-efectividad y evaluación de cribado neonatal”

(Autores: Castilla-Rodríguez, L. Vallejo-Torres, M.L. Couce,
C. Valcárcel-Nazco, J. Mar, and P. Serrano-Aguilar)

  •   Capítulo XVII “Coste de la enfermedad en enfermedades raras”

(Autores: Renata Linertová, Lidia García-Pérez e Iñigo Gorostiza)

Puede conocer más sobre este trabajo aquí

Proyecto PECUNIA

Evaluación del uso de los recursos y la valoración de los resultados

El proyecto PECUNIA (ProgrammE in Costing, resource use measurement and outcome valuation for Use in multi-sectoral National and International health economic evaluAtions), recientemente aprobado por la Comisión Europea, es un proyecto de investigación financiado por el programa H2020 para su ejecución durante el período 2018-2020.

Se trata de un consorcio único formado por diez socios con alta experiencia en metodologías complementarias de seis países con diferentes sistemas de información en salud. Tres de ellos (Reino Unido, Países Bajos y Alemania) trabajan con información sobre costes unitarios de referencia nacional para las evaluaciones económicas, aunque los enfoques metodológicos varían. Los otros tres países socios (Austria, España y Hungría) aún no disponen de costes unitarios de referencia para las evaluaciones económicas de las tecnologías sanitarias.

La finalidad del proyecto es identificar fuentes de información y mejorar las herramientas metodológicas que permitan estimar los costes derivados de las intervenciones, programas o tecnologías sanitarias para mejorar la atención a las enfermedades crónicas en general y a los problemas de salud mental en particular en Europa; para ello, promueve la viabilidad de los análisis económicos multisectoriales (atención de la salud, asistencia social, empleo, etc.), multinacionales y multipersonales (pacientes y familias como unidades), a través del desarrollo de nuevos métodos, herramientas e información armonizados, eficientes y sostenibles para el uso de los recursos, el coste unitario y la evaluación de los resultados desde una perspectiva social, mejorando la calidad metodológica, la comparabilidad, la viabilidad y la aceptación de la evaluación económica.

PECUNIA abordará principalmente las variaciones innecesarias en el coste de los insumos y en los datos sobre los resultados (sanitarios) de las evaluaciones económicas que limitan la comparabilidad, la transferibilidad y la aplicabilidad de los resultados de la eficacia en función de los costes dentro y entre países, así como la la escasez de herramientas genéricas, estandarizadas a nivel internacional, para la evaluación de los costes y los resultados. Para ello se han propuesto los siguientes objetivos:

  1. Crear un nuevo instrumento para medir la utilización de recursos, consistente con los métodos de costes unitarios. Este instrumento será estandarizado y validado internacionalmente y se podrá aplicar en diferentes sectores a diferentes problemas sociales y sanitarios.
  2. Crear una base de datos de costes unitarios de recursos utilizados en el campo de la salud mental. Los costes se recogerán en unas plantillas estandarizadas y validadas internacionalmente.
  3. Sintetizar métodos para estimar utilidades a nivel europeo, que permitirán comparar y transferir resultados entre países europeos.
  4. Crear una base de datos electrónica de medidas de resultados percibidos por los pacientes que se podrá utilizar para evaluaciones económicas y de calidad de vida a nivel multinacional.
  5. Aumentar la concienciación e implicación de todas las partes interesadas para asegurar una rápida aprobación de los métodos e instrumentos, y para aprovechar la posibilidad de su comercialización para su sostenibilidad a largo plazo.

Los socios participantes en el proyecto PECUNIA son:

Nombre de la organización País
Medizinische Universität Wien Austria
Universitätsklinikum Hamburg- Eppendorf Alemania
Corvinus University of Budapest Hungría
Maastricht University Países Bajos
Erasmus Universiteit Rotterdam Países Bajos
Servicio de Evaluación del Servicio Canario de la Salud (SESCS) España
Asociación Científica Psicost España
London School of Economics Reino Unido
University of Bristol Reino Unido
European Research and Project Office GmbH Alemania

El papel de la comunicación escrita en el empoderamiento en salud: un estudio cualitativo

Cuando hablamos del empoderamiento en salud hacemos referencia a la capacidad para la toma de decisiones y la mejora de la calidad de vida. Se trata de un proceso de reconocimiento, promoción y movilización de los recursos necesarios para que las personas puedan tomar el control sobre los factores que afectan a su salud que permite:

✓    Aumentar del conocimiento y comprensión
✓    Tomar decisiones de manera informada y compartida
✓    Gestión de la enfermedad
✓    Continuidad de cuidado
✓    Gestión de las relaciones de poder con los profesionales y el sistema sanitario.

El estudio que aquí se presenta recoge las experiencias de personas con enfermedades crónicas y usuarios del sistema sanitario español para comprender cuál es el papel de la comunicación escrita en el empoderamiento en salud; para tal fin, se analizaron más de 115 entrevistas realizadas entre el año 2010 y 2016.

La comunicación oral es es la principal interacción con los profesionales sanitarios. Por otro lado, la comunicación escrita se da en menos ocasiones y suele consistir en la entrega de documentos como resultados de pruebas o procesos diagnósticos, materiales informativos sobre tratamientos y sus efectos secundarios, sobre preparación o realización de pruebas clínicas.

Estos documentos son entregados por los profesionales sanitarios, médicos y de enfermería, en el marco de las consultas clínicas facilitados. Cumplen principalmente un papel informativo sobre tratamientos, pruebas, resultados o riesgos para la salud y son en general bien valorados por los pacientes, que consideran mayoritariamente que necesitan recibir más información.

Estos documentos por sí solos no logran aumentar el empoderamiento de las personas que acuden a las visitas. La información no siempre se transforma en conocimiento y aún en menor medida, en salud.

La documentación escrita tiene que tener ciertas características para estimular un mayor nivel de empoderamiento, como por ejemplo ser específica, hablar de situaciones concretas a las que tengamos que hacer frente (como animarnos a participar en un programa de detección precoz o elegir entre dos tratamientos disponibles). Además debe ser lo más personalizada posible, es decir, que nos ayude a saber lo que es mejor para cada uno de  nosotros. Finalmente, tiene que estar escrita con lenguaje accesible e información adaptada.

Puede consultar los resultados del estudio haciendo click aquí

Grandes variaciones en la utilización de pruebas por imagen en el diagnóstico y seguimiento de los pacientes con ictus

El objetivo de este estudio era describir la evolución del uso de TAC y Resonancia Magnética en el manejo del ictus a lo largo de 5 años en la red hospitalaria del Servicio Canario de Salud.

A su vez buscana analizar la variabilidad interhospitalaria mediante el uso de datos administrativos recogidos rutinariamente.

Los resultados del estudio sugieren que ser mujer, joven y presentar mayor comorbilidad aumentan las probabilidades de recibir Resonancia Magnética.

Puede consultar el estudio completo, resultados y conclusiones aquí