Título completo: Coste-efectividad del cribado neonatal de la galactosemia clásica

Autores: García Pérez L, Valcárcel Nazco C, Castilla Rodríguez I, Vallejo Torres L, Briones Godino P, Ruíz Pons M, Vitoria Miñana I, Cuéllar Pompa L, Serrano Aguilar P.

Persona de contacto: Lidia García Pérez (lidia.garciaperez@sescs.es)

Introducción

La homogeneización de los programas de cribado neonatales ofrecidos en las distintas comunidades autónomas de España es uno de los objetivos que persigue el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad. Tras la decisión de ampliar a siete las enfermedades incluidas en el programa único de detección precoz ofrecido en cartera básica común del Sistema Nacional de Salud, se estudia ahora incorporar la galactosemia clásica. Varios son los aspectos que se deben considerar en la decisión de incorporar nuevas enfermedades en los programas de cribado neonatales, entre los que se incluye el estudio de la eficiencia del programa, comparando los costes y los resultados en salud de la detección precoz de la enfermedad con la detección a través de la manifestación sintomatológica.

Objetivo

El objetivo de este estudio es evaluar el coste-efectividad de un programa de cribado neonatal poblacional de la galactosemia clásica en España, comparando los resultados en salud y los costes del programa de cribado frente a la detección mediante diagnóstico clínico.

Metodología

Se ha desarrollado un modelo de coste-efectividad que compara dos alternativas: implantar el cribado neonatal de galactosemia clásica frente a realizar la detección clínica de esta enfermedad. El modelo sigue a los neonatos durante toda su vida. La perspectiva del análisis fue la del Sistema Nacional de Salud y del Sistema para la Autonomía y Atención a la Dependencia, teniendo en cuenta costes directos expresados en euros de 2013. Se estimaron los costes relativos al programa de cribado incluyendo el coste de las pruebas de cribado, pruebas confirmatorias, costes de tratamiento y seguimiento de los pacientes. Se tuvieron en cuenta dos posibles pruebas de cribado neonatal de la galactosemia, MS/MS y técnicas fluorimétricas. Estos costes se compararon con los costes de diagnóstico y seguimiento de los pacientes en ausencia de programa de cribado neonatal. Las diferencias de costes se compararon con las diferencias de efectividad. La efectividad se midió en años de vida ganados (AVG). Tanto los costes como la efectividad se descontaron al 3%. Se realizaron análisis de sensibilidad determinístico y un análisis de sensibilidad probabilístico mediante simulaciones de Monte Carlo.

Resultados

Según los resultados de esta evaluación económica, el cribado neonatal de la galactosemia clásica no es coste-efectivo. El incremento en los costes medios por neonato al implantar el cribado es de 6,49 €, y el incremento en AVG es de 0,000050135, lo que resultaría en un coste incremental por AVG de 129.464 €/AVG. El análisis de sensibilidad muestra cómo la incertidumbre afecta a los resultados del modelo. El análisis de sensibilidad estimó una probabilidad inferior al 10% de que el cribado neonatal de la galactosemia clásica sea coste-efectivo para una disponibilidad a pagar de referencia de 30.000 €/AVG.

Conclusiones

La implantación del cribado neonatal de la galactosemia clásica no es coste-efectiva para una disponibilidad a pagar de 30.000 €/AVG.