Título completo: Coste-efectividad del cribado neonatal de la deficiencia primaria de carnitina
Autores: Castilla I, Vallejo-Torres L, Couce ML, Del Toro M, Gorostiza I, García-Hernández L, Dulín-Íñiguez E, Espada M, Valcárcel-Nazco C, García-Pérez L, Posada M, Cuéllar-Pompa L, Serrano-Aguilar P.
Persona de contacto: Iván Castilla Rodríguez (ivan.castillarodriguez@sescs.es)
Resumen
Introducción
La homogeneización de los programas de cribado neonatales ofrecidos en las distintas comunidades autónomas de España es uno de los objetivos que persigue el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad. Tras la decisión de ampliar a siete las enfermedades incluidas en el programa único de detección precoz ofrecido en cartera básica común del Sistema Nacional de Salud, se estudia ahora incorporar la deficiencia primaria de carnitina. Varios son los aspectos que se deben considerar en la decisión de incorporar nuevas enfermedades en los programas de cribado neonatales, entre los que se incluye el estudio de la eficiencia del programa, comparando los costes y los resultados en salud de la detección precoz de la enfermedad con la detección a través de la manifestación sintomatológica.
Objetivo
Determinar la eficiencia, en términos de coste-efectividad, de incorporar la detección precoz de la deficiencia primaria de carnitina en el programa único de cribado neonatal, así como su impacto presupuestario.
Metodología
Se ha desarrollado un modelo de coste-efectividad que compara dos alternativas: implantar el cribado neonatal de la deficiencia primaria de carnitina frente a realizar la detección clínica de esta enfermedad. El modelo sigue a los neonatos durante toda su vida, reflejando el impacto de los tratamientos preventivos que se puedan instaurar gracias a la detección precoz. La perspectiva del análisis fue la del Sistema Nacional de Salud, teniendo en cuenta los costes directos, expresados en euros de 2014. Se estimaron los costes relativos al programa de cribado incluyendo el coste de las pruebas de cribado, pruebas confirmatorias así como los costes de tratamiento y seguimiento de los afectados detectados precozmente. Estos costes se compararon con los costes de tratamiento de las deficiencias primarias de carnitina no detectadas a través de cribado neonatal. A su vez, comparamos los costes con la efectividad del programa de cribado. La efectividad se midió en años de vida ganados. Tanto los costes como la efectividad se descontaron al 3%. Se realizó un análisis de sensibilidad probabilístico mediante simulaciones de Monte Carlo. Finalmente se analizó el impacto presupuestario de incorporar el cribado neonatal de la deficiencia primaria de carnitina para un horizonte temporal de 5 años.
Resultados
Según los resultados de esta evaluación económica, el cribado neonatal de la deficiencia primaria de carnitina es más costoso pero más efectivo en términos de años de vida ganados que la detección clínica. Si consideramos el número de nacimientos anual en España, de unos 450.000, el incremento en los costes si se implanta el cribado sería de 249.076 € (0,55 € por neonato), y el incremento en AVG es de 17,52 (0,00004 AVG por neonato), lo que resultaría en un coste incremental por AVG ganado de 14.217,56 €/AVG. El análisis de sensibilidad mostró que los resultados eran sensibles a la probabilidad de muerte súbita infantil entre los casos no detectados de la enfermedad. No obstante, el análisis de sensibilidad probabilístico estimó una probabilidad del 73,9% de que el cribado neonatal de esta enfermedad sea coste-efectivo para una disponibilidad a pagar de referencia de 30.000 €/AVG. El impacto presupuestario para el total de nacimientos anuales estimado para España fue de 49.153 € el primer año, elevándose hasta 72.459 € a los cinco años.
Conclusiones
La implantación del cribado neonatal de la deficiencia primaria de carnitina es coste-efectiva para una disponibilidad a pagar de 30.000 €/AVG, siendo la probabilidad de no errar en la decisión de financiarlo en torno al 73,9%.