Título completo: Coste-efectividad del cribado neonatal de los errores congénitos del metabolismo mediante espectrometría de masas en tándem.
Código: SESCS número 2006/21
Autores: Ramos Goñi JM, Serrano Aguilar PG, Espada Sáenz-Torre M, Posada de la Paz M.
Contacto: Juan Manuel Ramos Goñi ( jramos@sescs.es )
Resumen
Introducción
Los errores congénitos del metabolismo (ECM) son enfermedades metabólicas hereditarias de base bioquímica. Algunos de los ECM cumplen los criterios requeridos para ser incluidos en los programas de cribado neonatales mediante pruebas poco invasivas y poco costosas.
La introducción de la espectrometría de masas en tándem (MS/MS) en el cribado neonatal podría constituir una alternativa efectiva y potencialmente coste-efectiva para el cribado de los ECM. Un informe reciente de Avalia-t confirma la efectividad clínica de la implantación de la MS/MS para el cribado neonatal combinado de la fenilcetonuria (PKU) y el déficit de acil-CoA deshidrogenasa de cadena media (MCADD). La incidencia de la PKU en España es de unos 7,87 casos/100.000 neonatos. El MCADD es otro ECM de baja frecuencia que afecta al metabolismo β-oxidativo de los ácidos grasos. La incidencia en España es de 5-6 casos/100.000 neonatos.
Objetivo
El objetivo de este estudio es determinar la ratio coste-efectividad de la implantación de la MS/MS para el cribado combinado de la PKU y del MCADD en los programas de cribado neonatal de los ECM de las Comunidades Autónomas españolas.
Métodos
Se ha desarrollado un modelo de árbol de decisión compuesto por dos ramas principales. En una se representa un escenario en el cual se ha implantado la MS/MS para el cribado combinado de la PKU y MCADD, mientras que la otra rama representa un escenario sin MS/MS, por lo que el cribado no incluye el MCADD. La perspectiva del análisis es la del Sistema Nacional de Salud (SNS) y el horizonte temporal es el de toda la vida de los neonatos. Los parámetros del modelo se han obtenido de un programa de cribado neonatal implementado en España, de la literatura científica, y de recomendaciones de profesionales expertos en el seguimiento clínico de estas entidades. La medida de efectividad seleccionada en este estudio ha sido los años de vida ganados. La tasa de descuento aplicada fue del 3%. Se realizó un análisis de sensibilidad estocástico y multivariante mediante el método de Monte Carlo, lo que ha permitido calcular las curvas de aceptabilidad, el beneficio neto sanitario y el valor esperado de la información perfecta.
Resultados
La ratio coste-efectividad incremental (RCEI) media para un programa de cribado en España, con un único centro de cribado, es de 5.757 €/AVG, con un intervalo de confianza (IC) de 5.707 €/AVG a 5.808 €/AVG. En el caso de programas de cribado descentralizados en las comunidades autónomas con un numero de nacimientos anuales de 90.000-100.000, la RCEI es de 5.936 €/AVG [5.866 €/AVG; 5.986 €/AVG]. Sin embargo para comunidades autónomas con un número de nacimientos de 5.000/año o inferior, el RCEI es de 30.554 €/AVG [30.236 €/AVG; 30.877 €/AVG]. Las probabilidades de acertar en la decisión de implantar la MS/MS, para una disponibilidad a pagar de 30.000 €/AVG, en territorios con números de nacimientos próximos a los citados anteriormente, son 100%, 100% y 43,3% respectivamente.
Conclusiones
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La implantación de la MS/MS para el cribado neonatal de los ECM ofrece una ratio de coste-efectividad favorable cuando se utiliza para detectar simultáneamente la PKU y el MCADD.
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Cuando se disponga de evidencias de efectividad clínica para el cribado de otros ECM, su incorporación a los Programas de cribado con MS/MS contribuirá a mejorar la relación coste-efectividad.
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La ratio de coste-efectividad se hace más favorable cuanto mayor es el volumen anual de muestras neonatales a procesar con la MS/MS, manteniéndose más o menos constante a partir de los 30-40 mil neonatos anuales.
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Los resultados de este informe respaldan la implantación de esta tecnología para el cribado combinado de la PKU y el MCADD en las Comunidades Autónomas españolas en las que el número de nacidos vivos anuales, está por encima de 5.000.
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Los programas de cribado neonatal basados en MS/MS en ámbitos territoriales con menos de 5 mil neonatos por año, no alcanzan ratios de coste-efectividad favorables.
